Qu'est-ce que la phase 3
La phase 3 est la phase finale des essais cliniques d'un nouveau médicament expérimental, lancée si les essais de phase 2 montrent des preuves d'efficacité. Le Center for Drug Evaluation and Research, ou CDER, une division de la Food and Drug Administration des États-Unis supervise ces essais cliniques.
RÉPARTITION Phase 3
Les essais de phase 3 sont utilisés pour obtenir des informations supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité du nouveau médicament afin d'évaluer le rapport bénéfice / risque du traitement et utiliser ces informations dans l'étiquetage du médicament s'il est approuvé par la FDA. Ces essais sont des études à grande échelle qui impliquent la participation de plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients sur plusieurs sites d'étude. En conséquence, les essais de phase 3 sont très coûteux et peuvent représenter jusqu'à 40% des dépenses de R&D d'une entreprise.
Une étude réalisée en 2016 par Eastern Research Group, Inc., pour le ministère américain de la Santé et des Services sociaux, a révélé que le coût moyen d'une étude de phase 3 variait de 11, 5 millions de dollars à 52, 9 millions de dollars. Cependant, les entreprises engagées dans le développement de médicaments considèrent les coûts élevés associés aux essais de phase 3 comme une dépense nécessaire, car les chances d'obtenir l'approbation de commercialisation de la FDA pour un nouveau médicament augmentent considérablement après la réussite des essais de phase 3.
Les essais de phase 3 sont souvent randomisés, ce qui signifie que les participants à l'essai sont assignés au hasard pour recevoir le médicament expérimental, ou un placebo, ou une autre thérapie qui est la norme actuelle. Les essais sont également en double aveugle, ce qui signifie que ni l'enquêteur ni le participant ne savent ce que ce dernier a reçu.
Comme c'est le cas pour les essais de phase 1 et de phase 2, le CDER peut imposer une suspension clinique des essais de phase 3 si une étude n'est pas sûre ou si la conception de l'essai ne permet pas d'atteindre ses objectifs. Les essais de phase 3 impliquent des milliers de participants pour découvrir les effets secondaires potentiels qui peuvent n'affecter qu'un petit nombre de personnes, et donc peuvent avoir été manqués dans les essais de phase 2 plus petits.
Coûts de la phase 3
Une étude réalisée en 2012 par le Manhattan Institute for Policy Research souligne que l'augmentation des dépenses des essais de phase 3 est le principal moteur de la montée en flèche des coûts de développement de nouveaux médicaments. L'étude note que les essais de phase 3 représentent 40% des dépenses totales de R&D d'une entreprise, ce qui inclut les dépenses de nombreux candidats médicaments qui ne dépassent pas les études de phase 1 ou de phase 2.
Un rapport de 2014 d'Eastern Research Group, Inc., pour le département américain de la Santé et des Services sociaux, a cité une tendance croissante chez les fabricants de médicaments à mener leurs essais et recherches dans des pays en dehors des États-Unis, car les coûts des essais dans des pays comme la Chine et l'Inde peut être nettement inférieure.
