Les actions de Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) ont augmenté de 35, 40% dans les échanges avant commercialisation après que la firme de biotechnologie basée au Canada a annoncé son intention de déposer une nouvelle demande de médicament (NDA) appuyée par des résultats de tests encourageants.
Dans un communiqué de presse, Clementia a déclaré qu'elle cherchait l'approbation du palovarotène pour prévenir l'ossification hétérotopique (HO), la croissance anormale des os dans les tissus non squelettiques, chez les patients qui souffrent de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), un os génétique rare et dangereux maladie.
La firme de biotechnologie a ajouté que le La Food and Drug Administration (FDA) a accepté de laisser Clementia utiliser les données de la phase 2 pour étayer son application. Ces études, qui ont été présentées plus tôt cette année, indiquent que le palovarotène est un remède efficace.
Les patients traités avec du palovarotène au moment d'une poussée ont montré une réduction supérieure à 70% du nouveau volume moyen d'HO à 12 semaines par rapport au groupe non traité, selon les données de phase 2 de la société. Clementia devrait soumettre sa demande complète à la FDA au second semestre 2019.
Dans le communiqué de presse, la firme de biotechnologie a annoncé la soumission de la NDA comme une «étape importante», ajoutant que son médicament est bien placé pour devenir le premier du genre à traiter les cas d'HO chez les personnes souffrant de FOP.
«L'identification d'une voie vers une demande de NDA au cours du deuxième semestre de 2019 est une étape importante pour Clementia et pour les patients atteints de cette maladie osseuse génétique ultra-rare et dévastatrice», a déclaré Clarissa Desjardins, fondatrice et PDG de Clementia. «Nous sommes reconnaissants de la collaboration avec la Division des produits osseux, reproductifs et urologiques de la FDA, offrant potentiellement la première option de traitement approuvée aux personnes touchées par la FOP. Nous remercions également les patients et leurs familles, ainsi que les investigateurs et les sites cliniques, sans qui aucun de ces travaux n'aurait été possible. »
Et après?
Clementia a confirmé que son «essai MOVE de phase 3» en cours, qui consiste à administrer aux patients «une dose quotidienne chronique de 5 mg» en plus du schéma posologique épisodique de 20/10 mg au moment d'une poussée, se poursuivra comme prévu. Si ces essais réussissent, la société a ajouté qu'ils pourraient plus tard être utilisés pour un NDA supplémentaire.
Clementia a également déclaré qu'elle contacterait les autorités réglementaires internationales l'année prochaine pour savoir comment enregistrer le palovarotène.
