Qu'est-ce que le statut de médicament orphelin?
Le statut de médicament orphelin donne aux entreprises qui recherchent des remèdes pour les maladies rares une fenêtre de sept ans de réductions d'impôts et le droit exclusif de développer un remède pour une condition spécifique. Le statut de médicament orphelin peut être accordé pour de nouveaux médicaments, des médicaments déjà approuvés ou des médicaments déjà sur le marché. Cependant, si le médicament est déjà approuvé, le promoteur doit soumettre une hypothèse plausible sur la façon dont le médicament est cliniquement supérieur aux médicaments précédents ou aux médicaments non développés.
Points clés à retenir
- Le statut de médicament orphelin confère aux entreprises des droits exclusifs de commercialisation et de développement ainsi que d'autres avantages pour récupérer les coûts de recherche et de développement de médicaments pour traiter les maladies rares.La loi sur les médicaments orphelins a été conçue pour encourager les entreprises à développer des médicaments pour les maladies rares.La FDA peut révoquer des orphelins Les sociétés pharmaceutiques préfèrent cependant traiter les maladies et affections moins coûteuses que les maladies rares et coûteuses.
Comprendre le statut des médicaments orphelins
En 1982, la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a reconnu le manque d'incitation pour les sociétés pharmaceutiques à développer des traitements pour les maladies rares. De cette prise de conscience est né l'Orphan Drug Act de 1983. Le plan était de cibler les maladies touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
L'Office of Orphan Products Development (OOPD) a encouragé les entreprises à exercer les droits prévus par la loi sur les médicaments orphelins de 1983. L'OOPD développe et octroie des subventions aux entreprises, biologistes, cliniciens et chercheurs qui souhaitent développer des produits et des médicaments pour traiter ces maladies rares.. La loi désigne ces groupes de personnes comme des sponsors.
La loi sur les médicaments orphelins a été modifiée en 1985 et 1990 pour inclure des produits autres que les médicaments tels que les produits biologiques, les dispositifs médicaux et les aliments médicaux (principalement les aliments prénataux).
Considérations particulières
Il est bien connu que les sociétés pharmaceutiques sont les entreprises d'abord et les guérisseurs ensuite. Les sociétés pharmaceutiques déboursent des milliards de dollars par an pour la R&D. À titre d'exemple, Pfizer (PFE) a réalisé 53, 647 milliards de revenus en 2018. Les dépenses de R&D étaient d'environ 8 milliards pour l'année. Cela équivaut à 14, 9% des revenus dépensés exclusivement en R&D.
Le développement de nouveaux médicaments est également une entreprise risquée si une entreprise ne reçoit pas de brevet. Il y a également une forte concurrence des contrefaçons et des génériques ou des médicaments similaires. De nombreuses entreprises vont là où il est relativement facile de gagner de l'argent.
Avantages et inconvénients du statut de médicament orphelin
En plus des droits exclusifs et des crédits d'impôt pour la recherche, la FDA apportera une assistance technique pour les demandes de médicaments orphelins, des réductions possibles de l'approbation des délais d'attente et des réductions sur les frais d'enregistrement. Le statut offre également un crédit d'impôt de 50% sur le coût des essais cliniques.
Le statut de médicament orphelin n'est pas conçu pour que les sponsors récupèrent tous les coûts de développement du médicament mais plutôt comme un mécanisme de réduction des coûts et de rationalisation de la réglementation. La FDA peut révoquer facilement les désignations de médicaments orphelins. Les raisons courantes incluent: toute déclaration fausse ou information omise dans votre demande de désignation, ou si la FDA pense que la maladie ou l'affection affectera plus de 200 000 personnes à l'avenir.
Le développement de médicaments pour traiter le grand nombre de maladies dans le monde est un secteur d'activité qui peut mener à de grandes fortunes. Cependant, dans les produits pharmaceutiques, les plus grandes fortunes sont souvent obtenues en développant des médicaments qui deviennent la norme pour guérir les maladies courantes. D'un point de vue commercial, le fait d'avoir un grand marché garantit qu'une entreprise peut rapidement récupérer les coûts de développement, réalisant le gain le plus important possible.
