Parmi les domaines en croissance rapide aux frontières de la science médicale, il y a la thérapie génique, dans laquelle les maladies génétiques ou héréditaires sont traitées en réparant ou en remplaçant les gènes défectueux qui les provoquent. Ce segment de l'industrie biotechnologique comprend un mélange de grandes et de petites entreprises, et les opportunités pour les investisseurs se répartissent en trois catégories principales: les entreprises qui sont attrayantes en tant qu'entités autonomes, les entreprises qui sont probablement des cibles de fusions et acquisitions et les entreprises qui se développent grâce aux fusions et acquisitions. Le tableau ci-dessous répertorie dix joueurs remarquables, selon un article récent dans Barron's.
10 jeux de thérapie génique
(Capitalisations boursières)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 milliard $ Regenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 milliards $ Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 milliard $ Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milliard $ MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milliard $ Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 $ milliards Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 milliards $ Roche Holding AG (RHHBY), 230, 9 milliards $ Novartis AG (NVS), 227, 6 milliards $ Park Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 milliards $
Importance pour les investisseurs
On estime que 5000 maladies rares sont chacune causées par une seule mutation, ou faille, dans les gènes d'un individu qui peut théoriquement être corrigée avec une thérapie ciblée, indique Barron. Bien que beaucoup, sinon la plupart, de ces maladies touchent un nombre relativement limité de personnes, un traitement réussi peut néanmoins générer des revenus annuels de 1 milliard de dollars ou plus, en raison des prix élevés, ajoute l'article.
Cependant, bien que la thérapie génique ait des décennies de recherche derrière elle, le concept est encore très en cours de développement, avec une commercialisation généralisée encore à l'avenir. En effet, la seule thérapie de remplacement de gène qui a été approuvée jusqu'à présent par la FDA a été développée par Spark Therapeutics pour traiter un trouble oculaire rare pouvant conduire à la cécité. Au cours de sa première année complète sur le marché, 2018, elle a généré des revenus de seulement 27 millions de dollars.
Thérapies clés en cours de développement
- UniQure: hémophilie B, maladie de Huntington; revenus annuels potentiels d'un milliard de dollars provenant du traitement de l'hémophilie B Regenxbio: produit des vecteurs viraux utilisés par d'autres sociétés pour fournir des thérapies géniques; ventes potentielles d'un milliard de dollars à Novartis seul Audentes: condition musculaire fatale XLMTM, maladie de Crigler-Najjar ultra-rare qui inhibe le traitement de la bilirubine par le corps Solide: dystrophie musculaire de Duchenne (DMD); un très mauvais essai met en doute l'avenir de l'entreprise; Le fils du PDG a cette maladie qui provoque une mort précoce MeiraGTX: maladies oculaires rares, SLA (maladie de Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) détient une participation dans la société Voyager: Parkinson et maladies similaires; l'accord avec AbbVie Inc. (ABBV) fournira jusqu'à 1, 5 milliard de dollars de paiements Sarepta: premier médicament approuvé par la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD); plus de 70 000 patients dans le monde, le coût peut dépasser 500 000 $ Spark: maladie rétinienne rare qui provoque la cécité, l'hémophilie A
Spark n'est techniquement plus une opportunité d'investissement, étant donné que Roche Holding l'achète avec une prime d'acquisition de 122% par rapport à son prix de clôture pré-offre le 22 février 2019. Spark a clôturé le 8 mars à 0, 6% de l'offre de 114, 50 $ par action de Roche. Cela illustre la façon dont de grandes sociétés pharmaceutiques telles que Roche et Novartis sont prêtes à payer le meilleur prix pour acheter de plus petites entreprises de biotechnologie engagées dans une R&D prometteuse.
"Cinq milliards de dollars pour Spark font maintenant presque tout le reste de la thérapie génique paraître excessivement bon marché sur une base relative", comme l'écrivait Josh Schimmer, analyste chez Evercore ISI, dans une note de recherche citée par Barron. Marshall Gordon, analyste de recherche senior chez ClearBridge Investments, qui détient des actions dans Spark, affirme que son solide personnel de recherche et ses capacités de fabrication ont été des facteurs clés qui ont attiré Roche.
Regarder vers l'avant
Comme indiqué ci-dessus, la commercialisation effective des thérapies géniques se déroule à un rythme lent, ce qui signifie que bon nombre des plus petits acteurs sont en grande partie des ateliers de R&D avec des revenus limités et des coûts élevés. Avec des étiquettes de prix anticipées se chiffrant en centaines de milliers, voire en millions de dollars, de nombreuses thérapies géniques en cours de développement n'ont pas besoin d'un grand nombre de patients pour être lucratives. D'un autre côté, ces coûts stratosphériques ne manqueront pas de provoquer une poussée intense de la part des assureurs privés et des programmes gérés par le gouvernement tels que Medicare.
