CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) et Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) ont été autorisés par la US Food and Drug Administration (FDA) à commencer à tester leur traitement génétiquement modifié pour la drépanocytose sur des patients américains.
Dans un communiqué de presse, les deux sociétés ont déclaré que la FDA avait désormais levé son emprise clinique, leur permettant de commencer à tester la thérapie expérimentale. En mai, les partenaires ont été contraints de suspendre leur projet de tester le médicament CTX001, en attendant la résolution de "certains problèmes" dans leur demande initiale.
À l'époque, CRISPR et Vertex ont affirmé que CTX001 avait été suspendu aux États-Unis parce que la FDA avait des questions supplémentaires dans le cadre de son examen des documents que les entreprises soumettaient pour l'autorisation de commencer un essai clinique. Ils n'ont pas révélé quelles étaient ces questions ni comment elles y avaient répondu.
La nouvelle de la percée a fait grimper les actions de CRISPR de 14, 14% dans les échanges avant commercialisation. Les actions de Vertex étaient stables avant la séance de négociation de jeudi. L'annonce est importante car c'est la première fois qu'une entreprise teste la technologie expérimentale et révolutionnaire connue sous le nom de CRISPR-Cas9 sur des cellules souches humaines aux États-Unis. Un oncologue de l'Université du Sichuan à Chengdu, en Chine, a mené le premier essai humain en 2016.
Dans la déclaration conjointe, les deux sociétés ont également fourni une mise à jour sur les progrès réalisés dans l'essai du CTX001 en dehors des États-Unis. Elles ont annoncé qu'elles avaient reçu l'autorisation réglementaire dans «plusieurs pays» pour commencer les tests de leur traitement expérimental contre la drépanocytose et les bêta. la thalassémie, un trouble sanguin qui réduit la production d'hémoglobine - protéine dans les globules rouges qui transporte l'oxygène dans tout le corps. Une étude clinique de phase 1/2 est actuellement sur le point de commencer en Europe d'ici la fin de 2018, ont-ils ajouté. Les études de phases 1 et 2 sont conçues pour tester l'innocuité, les effets secondaires et les meilleures doses de nouveaux traitements.
CRISPR et Vertex ont formé une alliance de développement de médicaments en 2015 axée sur l'utilisation de CRISPR-Cas9. Les traitements des troubles sanguins ont été inclus dans le pacte de recherche, bien qu'ils aient d'abord travaillé sur les remèdes contre la fibrose kystique, un domaine de spécialisation pour Vertex. Selon les termes de leur partenariat, les deux sociétés ont convenu de partager les dépenses de recherche et développement, ainsi que les bénéfices générés par les thérapies commercialisées.
