Qu'est-ce que la phase 2?
La phase 2 est la deuxième phase d'essais cliniques ou d'études pour un nouveau médicament expérimental, dans laquelle le médicament se concentre sur son efficacité. Le Center for Drug Evaluation and Research, ou CDER, une division de la Food and Drug Administration des États-Unis, supervise ces essais cliniques.
Les essais de phase 2 impliquent généralement des centaines de patients atteints de la maladie ou de l'état que le candidat-médicament cherche à traiter. L'objectif principal des essais de phase 2 est d'obtenir des données sur l'efficacité réelle du médicament dans le traitement d'une maladie ou d'une indication, ce qui est généralement obtenu grâce à des essais contrôlés étroitement surveillés, tandis que la sécurité et les effets secondaires continuent également d'être étudiés.
Comprendre la phase 2
Les études de phase 2 visent également à établir la posologie la plus efficace pour le médicament et la méthode d'administration optimale. Les essais de phase 2 constituent généralement la plus grande pierre d'achoppement dans le développement d'un nouveau médicament.
Les essais de phase 2 sont généralement conçus comme des études contrôlées par placebo, randomisées en double aveugle. Cela signifie que certains des patients inscrits à l'étude recevront le candidat-médicament, tandis que d'autres recevront un placebo ou un médicament différent. L'affectation se fait sur une base aléatoire et ni le participant ni l'investigateur clinique ne sait si le participant recevra le médicament ou le placebo. Ce caractère aléatoire et anonyme est rigoureusement appliqué pour éviter les biais dans les études.
Taux de réussite et impact sur le stock des essais de phase 2
Les essais de phase 2 sont considérés comme réussis lorsque l'analyse des données des participants inscrits révèle que le médicament expérimental fonctionne dans le traitement de la maladie ou de l'indication. Les patients qui ont reçu le médicament expérimental devraient avoir de meilleurs résultats cliniques sur une base statistiquement significative que ceux qui ont reçu le placebo ou le médicament alternatif. Si les essais de phase 2 réussissent, le médicament passe aux études de phase 3.
Les études de phase 2 ne commencent que si les études de phase 1 ne révèlent pas une toxicité excessivement élevée ou d'autres risques pour la sécurité du médicament expérimental. Alors que jusqu'à un tiers des médicaments dans les études de phase 1 ne progressent pas au stade de la phase 2 parce qu'ils ne sont pas suffisamment sûrs, les chances d'un médicament de passer de la phase 2 à la phase 3 des essais sont encore plus faibles, environ 32 à 39%.
En raison du taux de réussite relativement faible au stade de la phase 2, la réaction du marché à un résultat positif de la phase 2 est généralement récompensée par une appréciation significative du cours des actions pour la société développant le médicament. Le degré d'appréciation des actions dépend d'un certain nombre de facteurs, notamment l'environnement prévalant pour les actions en général et les actions de soins de santé en particulier, la maladie ou l'indication que le médicament vise à traiter, la solidité des résultats de la phase 2 et l'évolution des prix des actions. avant la publication des résultats de la phase 2.
